ファブリー病治療薬リプレガルとは薬としての効果と副作用について

ファブリー病の治療において処方されることのあるリプレガル。

ファブリー病治療薬としては酵素補充療法の1つのものになります。

また、点滴静注製剤という注射剤のため、投与による悪寒・発熱などのアレルギー反応がでるなど患者への負担が多いことがあります。

ファブリー病治療薬リプレガルとは薬としての効果と副作用について紹介します。

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ファブリー病治療薬リプレガルとは

日本では2004年4月より販売されている、ライソゾーム病に分類される疾患の1つであるファブリー病を改善する薬の１つである「リプレガル」。

ジェネリック医薬品は発売されているので（2018年11月28日発売）、薬の負担を減らすためジェネリック医薬品の選択ができます。

リプレガルの成分名はアガルシダーゼアルファである。

ファブリー病は特定難病に指定されている「ライソゾーム病」の1つになります。

ライソゾーム病とは、細胞内にある小器官のライソゾームにおいて様々な酵素が欠損あるいは活性が低下することにより、不具合が発生する一連の先天的な代謝異常疾患の総称である。

ファブリー病は加水分解酵素のひとつである「α-ガラクトシダーゼ（α-GAL）」という酵素の遺伝的欠損や活性の低下により起こります。

この酵素が作れなかったり、活性が低かったりするとGL-3（別名CTH）などのスフィンゴ糖脂質が代謝されずに血管内皮細胞、平滑筋細胞、神経節細胞などに蓄積して、四肢痛、低汗症、腎不全、心肥大などの症状をもたらします。

発症率に人種差はなく約10～40万人に1人との報告があります。

従来のファブリー病の治療は対症療法が主で、四肢痛にはカルバマゼピン（テグレトール）などが用いられていましたが、酵素補充療法が導入されて有効性の向上がもたらされました。

リプレガルは不足している酵素を補充することで、ファブリー病の改善をはかります。

警告

本剤投与により重篤なアナフィラキシーが発現する可能性があるので、緊急時に十分な対応ができる準備をしたうえで投与を開始し、投与終了後も十分な観察を行うこと、

また、薬剤投与中または投与後24時間以内にあらわれた有害事象には、本剤の投与を中止して、適切な処置を施すこと。

禁忌

本剤の成分またはα-ガラクトシダーゼ製剤に対するアナフィラキシーショックの既往歴のある患者

用法用量

ファブリー病（確定診断された場合のみ）

通常、アガルシダーゼアルファ（遺伝子組み換え）として、1回体重1kgあたり0.2mgを隔週、点滴静注する。

投与は40分以上かけて行うこと。

患者の体重あたりで換算した必要量（アガルシダーゼアルファ（遺伝子組み換え）として1mg/mlの溶液）を採取して、100mlの日局生理食塩液に加えて希釈する。

他剤との混注はしないこと。

剤型

注射剤

リプレガル点滴静注用3.5mg　　　　　　365889円/瓶

慎重投与

本剤の成分またはα-ガラクトシダーゼ製剤に対する過敏症の既往歴のある患者（IgG抗体検査を行うことが望ましい）

アナフィラキシーが発現すれば、必要に応じて投与を中止し適切な処置を行うこと。処置後は経過を観察し、投与再開を慎重に検討すること。

本剤投与中に、疼痛の悪化など効果の減弱がみられれば、他の治療法に切り替えることも考慮すること。

ヒドロキシクロロキン龍酸塩（プラニケル）との併用で本剤の作用が減弱する可能性がある。

高齢者などでは、一般的に生理機能が低下しているので、患者の状態を観察しながら慎重に投与すること。

妊婦または妊娠している可能性のある患者には、治療の有益性が危険性を上回ると判断されるばあいのみに投与すること。

授乳中の患者には投与しないことが望ましいが、やむを得ず投与する場合には授乳を避けさせること。

低出生体重児、新生児、乳児、幼児または小児などに対する安全性および有効性は確立していない。（使用経験が少ない）

薬としての効果

さまざまな細胞にてGL-3（別名CTH)の有意な減少は確認されている。

臨床症状では改善効果が認められているが、確立されていない。

副作用について

主な副作用は、悪寒、発熱、倦怠感、呼吸困難、四肢疼痛、CK上昇、悪心、紅斑、かゆみ、頭痛、めまい、嘔気、腹痛、下痢、である。

その他の副作用には、振戦、傾眠、血圧上昇、頻脈、動悸、GOT上昇、LDH上昇、腎機能異常、口渇、嘔吐、咳嗽、呼吸困難、胸痛、腹痛、浮腫、鼻炎、咽頭炎、発疹、筋肉痛、背部痛、いびき、潮紅、嗄声（しわがれ声）、味覚異常、耳鳴、骨痛などがある。

重大な副作用

アナフィラキシー

まとめ